אויספארשונג נייע מעדיצין אפליקאציע באוויליקט פאר אינאטיקאבטאדזשין אויטאלוסעל באהאנדלט אויטאאימונע קראנקהייטן

דעם 11טן אקטאבער, 2024, כינע'ס נאציאנאלע מעדיצינישע פראדוקט אדמיניסטראציע (NMPA) האט באשטעטיגט די אויספארשונגס נייע מעדיצין (IND) אפליקאציע פארינאַטיקאַבטאַדזשין אויטאָלעוסעל (CNCT19 אינדזשעקציע), אַ CD19-געצילטע אויטאָלאָגאָוס כימעריק אַנטיגען רעצעפּטאָר (CAR)-T צעל טעראַפּיע, צו באַהאַנדלען ימיון טראָמבאָציטאָפּעניאַ פון סיסטעמישע לופּוס עריטהעמאַטאָסוס (SLE – ITP). דאָס איז דער ערשטער IND פון ינאַטיקאַבטאַדזשין אויטאָלעוסעל באוויליקט פֿאַר אויטאָימונע קראַנקייט אין כינע.

ינאַטיקאַבטאַגענע אַוטאָלעוסעל איז אַ CD19 CAR-T צעל טעראַפּיע פּראָדוקט, מיט אַ יינציק CD19 scFv (HI19a) און אַוואַנסירטע מאַנופאַקטורינג פּראָצעסן. ינאַטיקאַבטאַגענע אַוטאָלעוסעל איז דער ערשטער פּראַפּרייאַטערי CD19-געצילטע CAR-T פּראָדוקט וואָס איז געוואַקסן אין כינע, און דער ערשטער קאמערציאַליזירטער CAR-T צעל טעראַפּיע פּראָדוקט פֿאַר B-ALL אין כינע. ינאַטיקאַבטאַגענע אַוטאָלעוסעל יקספּאַנדירט זיין אַפּלאַקיישאַן פֿאַר עטלעכע אינדיקאַציעס, אַרייַנגערעכנט דערוואַקסענע r/r B-ALL, r/r DLBCL, פּידיאַטריק און אַדאָלעססענט r/r B-ALL, און פאַרשידענע אַוטאָימונע חולאתן. זיין נייַע מעדיקאַמענט אַפּלאַקיישאַן (NDA) פֿאַר באַהאַנדלונג פון רילאַפּסיד אָדער רעפראַקטאָרי גרויס B-צעל לימפאָמאַ איז אנגענומען געוואָרן דורך NMPA אין סעפּטעמבער 2024.

SLE איז אַ סיסטעמישע אויטאָימונע קראַנקייט, וואָס פירט געוויינטלעך צו שאָדן צו קייפל אָרגאַן. אַבנאָרמאַלע B צעלן און אויטאָאַנטיקערדייל שפּילן אַ קריטישע ראָלע אין SLE פּאַטאָגענעסיס. SLE קען פאַראורזאַכן איבערגעטריבענע טראָמבאָציטן צעשטערונג, נעמליך SLE-ITP. SLE-ITP קומט פאר ביי בערך 16% פון כינעזישע SLE פּאַציענטן, רובֿ פון די SLE-ITP פּאַציענטן רעאַגירן זייער שוואַך צו סטערוידן, ימיונאָהיביטאָרס און ביאָלאָגישע דרוגס, און ליידן אָפט פון אַ גרויסן ריזיקירן פון אָרגאַן בלידינג, בשעת זייער לאַנג-טערמין איבערלעבונג איז גאַנץ שוואַך.

אין יולי פון דעם יאָר, די פּרעסטידזשפולע "די ניו ענגלאַנד זשורנאַל פון מעדיצין"האט ארויסגעגעבן א שטודיע "אנטי-CD19 CAR T צעלן אין רעפראַקטאָרישער ימיונער טראָמבאָציטאָפּעניאַ פון SLE," מיטגעשריבן דורך פּראָפעסאָר זענג קסיאַאָפענג און פּראָפעסאָר לי מענגטאַאָ פון דער רהעומאַטאָלאָגיע דעפּאַרטמענט און פּראָפעסאָר זשו דאַאָבין פון דער העמאַטאָלאָגיע דעפּאַרטמענט פון פּעקינג יוניאָן מעדיקאַל קאַלעדזש שפּיטאָל. די שטודיע האט געוויזן די לאַנג-דויערנדיקע עפעקטיווקייט און זיכערקייט פון Inaticabtagene Autoleucel אין דער באַהאַנדלונג פון SLE-ITP, אונטערשטרייַכנדיג דעם ריזיקן פּאָטענציאַל פון CAR-T צעל טעראַפּיע.

א 38-יעריגע פרוי האט באקומען א דיאגנאז פון SLE אין 2014 און האט זיך געוויזן מיט אומקערבארע פראטעאינוריע און ארטריטיס און אנהאלטנדיקע טראָמבאָציטאָפּעניע. פריערדיגע באַהאַנדלונגען מיט הויך-דאָזע גלוקאָקאָרטיקאָידן (מעטהילפּרעדניסאָלאָן פּולסן), הידראָקסיטשלאָראָקווין, ינטראַווענאָז אימונע גלאָבולין, טאַקראָלימוס, ציקלאָספּאָרין א, סיראָלימוס, ריטוקסימאַב, דאַנאַזאָל, עלטראָמבאָפּאַג, און רעקאָמבינאַנט מענטשלעך טראָמבאָפּאָיעטין האבן נישט פארלייכטערט די טראָמבאָציטאָפּעניע. די טראָמבאָציטן ציילן זענען געהאלטן געוואָרן ביי 10,000 ביז 20,000 פּער קוביק מילימעטער און זענען עווענטועל געפֿאַלן אונטער 10,000 פּער קוביק מילימעטער אין יולי 2023.

אין יענער צייט, האט זי זיך געוויזן מיט פּורפּוראַ און עקכימאָסעס אויף אירע גלידער, מויל בלוט בליסטערס, און גינגיוואַל בלוטונג. איר ביין מאַרך אויסשמירן האט געוויזן אַקטיווע מיעלאָפּראָליפעראַציע און באַגרענעצונג פון מעגאַקאַריאָסיט מאַטוראַציע. נאָר נידעריק-דאָזע פּרעדניסאָן (5 מג פּער טאָג) און הידראָקסיכלאָראָקווינע (0.2 ג פּער טאָג) זענען אַדמיניסטרירט געוואָרן אין דעם חודש איידער די CAR טי-צעל ינפיוזשאַן. אויטאָלאָגאָוס פריש לוקאַפערעזיס איז געניצט געוואָרן צו פּראָדוצירן ינאַטי-סעל. א סך הכל פון 500,000 CD19 CAR טי צעלן פּער קילאָגראַם פון גוף וואָג זענען אַדמיניסטרירט געוואָרן נאָכדעם וואָס די פּאַציענטין האט דורכגעגאנגען לימפאָדעפּלעטינג כעמאָטעראַפּיע מיט פלודאַראַבין (אין אַ דאָזע פון ​​25 מג פּער קוואַדראַט מעטער פון גוף-אויבערפלאַך שטח) פּער טאָג אויף טעג −5, −4, און −3 און ציקלאָפאָספאַמיד (אין אַ דאָזע פון ​​250 מג פּער קוואַדראַט מעטער) אויף טעג −5 און −4 איידער CAR טי-צעל טעראַפּיע.

נאך דער אינאטיקאבטאדזשין אויטאלוסעל אינדזשעקציע, האט דער פאציענט'ס טראָמבאָציטן צייל ווייטער געשטיגן, און מען האט דערגרייכט א פולשטענדיגע קלינישע רעאקציע, און מען האט אפגעשטעלט די נעמען פון גלוקאקארטיקאידן און אלע אימונאסאפּרעסאנטן. איצט איז דער פאציענט כמעט צוריקגעקומען צום נארמאלן לעבן.

איצט, זענען דא אסאך אנדערע CAR-T קלינישע שטודיעס אין כינע, און זיי זוכן פאציענטן. פאר א באראטונג איבער נייע מעדיצינען און טעכנאלאגיעס, קענט איר קאנטאקטירן די בעידזשינג דרום ראיאן אנקאלאגיע שפיטאל אינטערנאציאנאלע דעפארטמענט.

טעלעפאָן נומער：4008803716

Email：myimmnet@163.com

רעפֿערענצן

1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711

2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743